继医疗器械后，中国真实世界研究（RWS）在新药迎来了突破。?

4月份，欧康维视用于治疗慢性非感染性葡萄膜炎产品OT-401（氟轻松玻璃体植入剂）成为中国首个基于真实世界研究申报上市的新药。

同月，CDE发布《用于产生真实世界证据的真实世界数据指导原则（试行）》（下文简称《指导原则》）。在这个政策起关键推动作用的医疗行业里，政策叠加新的落地突破，让业内为之振奋。

相较于传统临床试验是在理想环境里证明药物的有效性和安全性，RWS是在真实环境里做药物的研究，对临床决策和指导更具实际意义。北海康成真实世界研究副总监陈魁就坦言：“很多临床医生都会问一个问题，就是RCT研究获得的证据，对于我进行临床诊疗到底有多大帮助？”因此，尽管传统的随机对照试验（RCT）仍是金标准，但RWS也在近些年获得了更多关注。?

早在2016年，美国就通过发布《21世纪医药法案》，探索利用“真实世界证据”(RWE)批准现有药品新适应症和相关研究，随之而来的是RWS迅速爆火。而在中国，与RWS有关的政策是从2017年的国务院42号文以及2018年发布的《真实世界研究指南》开始，进入加速发展期。率先试点的海南乐城，也成了当下RWS的热土。?

国内外企业纷纷布局，相应的联盟、协会和平台中心相继成立，全球已有5个新药基于RWS上市……RWS市场热闹非凡，但不可否认的是，一切才刚刚开始，政策、数据质量和合规问题仍是行业发展的掣肘。

2020年3月份，药监局基于RWS批准了艾尔建的青光眼引流管产品注册，引发了业内震动。在近日的一场活动上，上海市食品药品安全研究会副秘书长高惠君在演讲中介绍了当时青光眼引流管产品的设计方案。

据她介绍，该产品的研究方式是以前瞻性研究为主，构建了登记数据库。患者招募方面是由居住地就诊主治医师推荐，到乐城医院接受特许治疗。而其数据来源是患者在居住地产生的诊疗信息、返回随访信息、医院电子病历以及上报药监部门保存的特训药械信息、ADE/ADR等。最终根据收集的临床真实世界数据（RWD）结合境外的RWE来进行人种差异评价。?

青光眼引流管产品的获批，让业界看到了RWS在中国落地的曙光。这其中，便有康哲药业医学部总监殷远渊。?

当这么好的案例摆在眼前，他不禁设想是否可以让康哲药业license-in的产品走上这条“捷径”——未批先卖，最后再依据RWS很快上市？很快，其用于治疗胰腺病的靶向白介素-23的新型单抗替拉珠单抗注射液便成为了第一只“小白鼠”。

不过，现实给了康哲药业一记重击。在近日的一场活动上，殷远渊在演讲中坦言了在乐城开展RWS的困难。

“第一是交通问题，患者要坐飞机转高铁再打的士，才能到医院里面去；二是医院管理流程中的收费标准目前还不是很统一；三是最关键的，就是一定要事先跟CDE沟通，不能贸然去做。”殷远渊说，“包括研究设计，数据的收集管理都要全部事先沟通。但在这个过程中，沟通的时间成本并不低。”?

最终，被拿来做“小白鼠”的靶向白介素-23的新型单抗替拉珠单抗注射液还是依靠RCT进行审批。其在中国的注册性桥接III期试验仅用时2.5个月便完成了全部220例受试者入组。“RCT就花了几个月时间，就能马上到审批了。”殷远渊感慨道,“所以RWS这个概念虽然非常火，但落地还是比较凄凉的，需要一个时间和过程。”?

“目前政策和指南的规定还没详细到具有真正的指导作用，这是需要不断完善的。还有就是能设计出好的方案，给出好的意见和指导的人才非常稀缺。”他说。此外，对于RWS应用落地之难，业内还普遍认为解决的关键在于RWD的质量问题以及共享协作机制。

作为产生RWE的基础，RWD的质量高低决定了RWS后续步骤能否进行。在4月份发布的《指导原则》中，对RWD的来源做出了规定，包括医院信息系统数据、医保支付数据、登记研究数据、药品安全性主动监测数据、自然人群队列数据、组学数据、死亡登记数据、患者报告结局数据、来自移动设备的个体健康监测数据以及其它特定功能数据。?

现实情况中，由于不同医疗机构数据标准不统一，医保数据无法实现共享，产品和登记数据依赖人工收集，移动设备的数据格式不一致等问题，RWD的质量问题给RWS带来了不小的挑战。北京大学临床研究所副所长姚晨指出，生产合规的、可及的、可溯源、高质量RWD是研究的关键。而RWD数据的适用性，即数据可靠性和数据相关性则是药械监管决策的核心考量之一。?

文章来源：《企业研究》 网址: http://www.qyyjzz.cn/zonghexinwen/2021/0429/1327.html

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